Avvio sperimentazione clinica Everolimus: arruolamento pazienti

APPELLO

Tutti coloro che hanno aderito alla sperimentazione Everolimus e che avessero qualsiasi tipo di problema o che volessero raccontarci la loro esperienza possono contattare telefonicamente o tramite posta elettronica la

Responsabile area medico-scientifica & internazionale: Raffaella Cavalleri

al n° 338 7154761 – 339 8735359

e-mail: lella.cavalleri@hotmail.com

Ultime novità inerenti la procedura da attuare per avere il rimborso spese: il progetto dovrebbe avere ottenuto in questo periodo l’approvazione del comitato etico,di conseguenza i pazienti devono firmare il nuovo consenso informato dove c’è spiegata in maniera precisa tutta la procedura da fare per richiedere il rimborso presso l’amministrazione dove viene eseguita la sperimentazione. Se ci sono dubbi contattate Luisella.

 INFORMAZIONI

Dopo anni in cui abbiamo atteso i risultati delle sperimentazioni cliniche americane ed inglesi sull’efficacia della RAPAMICINA adesso anche in Italia le persone affette da Sclerosi Tuberosa hanno l’opportunità di partecipare in prima persona a questa ricerca.

L’Azienda Farmaceutica Novartis, attraverso i centri ospedalieri designati, sta reclutando pazienti affetti da sclerosi tuberosa disposti a partecipare ad una sperimentazione clinica volta a testare la sicurezza e l’efficacia dell’EVEROLIMUS RAD001 (analogo della rapamicina) sugli astrocitomi subependimali a cellule giganti e sugli angiomiolipomi renali, anche in associazione con linfangioleiomiomatosi polmonare.

Ogni centro sperimentatore dovrà attenersi rigorosamente a quanto contenuto nel protocollo di studio, precedentemente vagliato ed approvato da ogni singolo comitato etico.

  • Cosa è un protocollo ( in generale )

Il protocollo è un piano di studio su cui si basano tutte le sperimentazioni cliniche, attentamente progettato per salvaguardare la salute dei partecipanti, nonché rispondere ai quesiti posti dalla ricerca. Alcuni dei contenuti di un protocollo sono ad esempio, la valutazione dell’efficacia, i criteri di inclusione ed esclusione, il calendario degli esami, le procedure utilizzate, i dosaggi e gli effetti collaterali del farmaco e la durata dello studio. I pazienti arruolati all’interno di una sperimentazione clinica vengono seguiti rigorosamente e regolarmente dal personale di ricerca per monitorarne la salute e per determinare la sicurezza e l’efficacia del trattamento in esame. A loro volta, anche i centri sperimentatori vengono sottoposti a periodici controlli da parte dello Sponsor, per accertare che non ci siano deviazioni rispetto a quanto riportato nel protocollo.

  • Lo scopo di questo studio specifico

Lo scopo di questa sperimentazione clinica è di testare l’efficacia (in senso di riduzione volumetrica delle masse) e la tollerabilità (tipologia degli effetti collaterali e loro quantizzazione) di everolimus in soggetti affetti da sclerosi tuberosa con astrocitomi subependimali a cellule giganti ed angiomiolipomi, con o senza linfangioleiomiomatosi polmonare. La popolazione partecipante verrà randomizzata (in rapporto di 2 a 1), ovvero 2 pazienti assumeranno everolimus e 1 assumerà placebo. Questo disegno di studio è molto rigoroso come riportato nella letteratura scientifica per testare o meno l’efficacia di una terapia.

  • Cosa è un farmaco sperimentale? ( in generale )

E’ un farmaco in fase di sperimentazione che non ha l’indicazione terapeutica per la patologia per la quale viene testato. I pazienti possono beneficiarne solo all’interno di uno studio sperimentale.

  • Che cosa è un placebo? ( in generale )

Un placebo è un prodotto inattivo, che appare praticamente identico a quello che si deve assumere ma che non contiene il principio attivo e che quindi non ha alcun valore di trattamento. Negli studi clinici, i trattamenti sperimentali sono spesso confrontati con placebo per valutare l’efficacia del trattamento sperimentale. In alcuni studi, i partecipanti al gruppo di controllo ricevono un placebo al posto di un farmaco attivo o un trattamento sperimentale.

  • Vantaggi della partecipazione ad un trial clinico

Gli studi clinici che sono ben progettati e ben eseguiti sono il metodo migliore di trattamento per i partecipanti ammessi e permettono di:

Svolgere un ruolo attivo nella  cura della propria salute. Avere accesso alle cure delle nuove ricerche prima che siano ampiamente disponibili.

Ottenere cure mediche esperte in qualificate strutture di assistenza sanitaria  durante tutto il processo.

Aiutare gli altri contribuendo alla ricerca medica.

  • Rischi

Ci sono rischi per la partecipazione ad un trial clinico.

Ci possono essere effetti collaterali del trattamento spiacevoli, gravi o anche pericolosi.

Il trattamento può non essere efficace per il partecipante.

Il protocollo può richiedere più tempo e attenzione rispetto ad un normale trattamento, compresi i viaggi per il luogo dove avviene la sperimentazione, ricoveri in ospedale o dosaggio complessi.

  • Che tipo di preparazione dovrebbe fare un potenziale partecipante per l’incontro con il coordinatore della ricerca o il medico?

Pianificare e annotare eventuali domande da porre.

Chiedere ad un amico o un parente di accompagnarvi per sostenere e ascoltare le risposte alle domande.

Portare un registratore per registrare la discussione per un replay successivo, previa autorizzazione del medico.

Ulteriori approfondimenti e chiarimenti riguardanti il protocollo potranno essere forniti dai singoli centri sperimentatori a coloro che si mostrino interessati alla sperimentazione. L’inclusione o l’esclusione del singolo soggetto sarà unicamente stabilita dal personale medico afferente allo studio in esame.

Quanto sopra riportato vuole solo essere di aiuto per una migliore comprensione di cosa significhi partecipare ad una sperimentazione clinica in generale e allo studio specifico sull’EVEROLIMUS in particolare, il cui valore è indubbio come dimostrano i risultati già emersi e riportati anche nel nostro periodico AESSETI NEWS ed infine ha lo scopo di stimolare gli interessati affinché contattino i centri responsabili per le diverse sperimentazioni.

Qui di seguito sono riportati i contatti dei centri, che ad oggi hanno ottenuto l’approvazione da parte dei singoli Comitati Etici a condurre gli studi clinici.

La lista verrà aggiornata di conseguenza.

SEGA – Astrocitomi subependimali a cellule giganti:

Prof. Paolo Curatolo, Dr.ssa Roberta Bombardieri

Clinica S. Alessandro/Policlinico Tor Vergata, Roma

Tel. 06/20900.249-250;06/41400.129-356

Prof.ssa Canevini, Dr.ssa La Briola

Centro Regionale Epilessia, Azienda Ospedaliera S. Paolo,Milano

tel. 02/8184.4200-4108-4371

Prof. Maria Luisa Garrè

Istituto G. Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS, Genova

Tel. 010/5636.313-515

Angiomiolipomi renali associati a sclerosi tuberosa o linfangioleiomiomatosi polmonare:

Prof. Paolo Curatolo, Dr.ssa Roberta Bombardieri

Clinica S. Alessandro/Policlinico Tor Vergata, Roma

Tel. 06/20900.249-250;06/41400.129-356

Prof. Balestri, Dr.ssa Gabriella Bartalini

Policlinico Lescotte- Siena

Tel. 0577/5865.40-37-87

Prof. Cusi, Dr.ssa Volpi

Azienda Ospedaliera S. Paolo,Milano

tel. 02/8184.4371-4723

Prof. Nicola Migone

tel. 011-633.6681 – e-mail: nicola.migone@unito.it

Dr. Enrico Grosso, Dr. Andrea Zonta

tel. 011-633.6771 – e-mail: egrosso@molinette.piemonte.it – andrea.zonta@unito.it

Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette San Giovanni Battista

Corso Bramante, 88 – 10126 Torino

Laboratorio: tel. 011-633.4481 – fax 011-633.5181

L’Associazione Sclerosi Tuberosa mette a disposizione il proprio referente per l’area medica scientifica per ulteriori spiegazioni che non potranno però in alcun modo sostituire le informazioni specifiche e mediche che dovranno essere richieste ai centri sopraelencati.

Raffaella Cavalleri

ai n° 338 7154761 – 339 8735359

e-mail: lella.cavalleri@hotmail.com