UN FARMACO CONTRO LA ST
UN FARMACO CONTRO LA ST – AGGIORNAMENTI
Come sappiamo ad oggi non esiste una terapia medica disponibile per i pazienti affetti da astrocitoma gigantocellulare subependimale (SEGA) e Sclerosi Tuberosa (TSC) e rimane quindi un forte bisogno terapeutico da soddisfare.
La chirurgia è l’unico trattamento per il SEGA, anche se a volte può essere giudicata non praticabile o difficile a causa della loro localizzazione profonda.
Uno studio eseguito in America presso il Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, su un piccolo numero di pazienti, ha mostrato una significativa riduzione del volume dei SEGA nei pazienti con TSCtrattati con un nuovo medicamento, Everolimus, un analogo della Rapamicina, in grado di inibire m-TOR. m-TOR è una proteina presente all’interno della cellula che regola dei processi molto importanti quali la crescita e la proliferazione cellulare, la formazione di nuovi vasi sanguigni e il metabolismo energetico. L’aggiornamento a tre anni di questo studio, ha confermato l’efficacia di Everolimus, mostrando una stabilità delle lesioni SEGA ed un buon profilo di tollerabilità. Sulla base di questa esperienza, si è concluso anche uno studio più ampio, che ha confermato l’effetto positivo di Everolimus nel controllo dei SEGA nei pazienti con TSC.
Da pochi mesi sono disponibili inoltre i risultati preliminari di un ampio studio internazionale conEverolimus in pazienti adulti con angiomiolipomi (AML) renali associati a TSC o linfangioleiomiomatosi (LAM) polmonare sporadica. Anche questo gruppo di pazienti ha ottenuto un beneficio in termini di riduzione del volume degli AML.
A livello internazionale sono in corso o in fase di pianificazione ulteriori studi con Everolimus per valutare l’efficacia del farmaco in altre manifestazioni associate alla Sclerosi Tuberosa.
